Ces dernières années, les équipes de chercheurs en Suisse ont contribué de manière notable à l’avancée de plusieurs axes de recherche synergiques, permettant d’atteindre aujourd’hui le stade d’études cliniques pour plusieurs maladies.
En particulier, les projets sélectionnés et financés par la Fondation Suisse de Recherche sur les Maladies Musculaires (FSRMM), grâce au soutien du Téléthon, ont permis de mieux comprendre les processus conduisant à l’atteinte neuromusculaire dans les myopathies mitochondriales, le syndrome de Guillain Barré, la myasthénie grave, ou encore les myopathies à agrégats tubulaires.
Des équipes de recherche de Genève, Bâle ou encore Lugano ont également permis le développement de nouveaux modèles permettant de reproduire les conditions pathologiques associées à la Dystrophie de Duchenne ou certaines myopathies congénitales, qui leur permettent de mieux appréhender ces maladies et de réaliser des études précliniques. Dans ce contexte, des travaux réalisés notamment à Genève ont donné des résultats clés en vue d’améliorer les capacités de régénération des cellules souches utilisées dans le cadre de la thérapie cellulaire.
En parallèle, plusieurs études à Zürich ou Lausanne visent à confirmer l’efficacité de molécules « médicament » pour limiter les mécanismes pathologiques associés à la Dystrophie de Duchenne ou la sclérose latérale amyotrophique. Ainsi, la recherche sur les maladies rares s’organise sur de multiples fronts imposés par la diversité de ces maladies et leur complexité.
Les progrès majeurs réalisés au cours des dernières années, fruits des efforts de toutes les équipes de recherche et de leurs collaborations en Suisse et à l’international, se concrétisent aujourd’hui avec une trentaine d’essais cliniques en cours impliquant la Suisse. Si ces essais cliniques ciblent seulement ces quelques maladies rares, ils ouvrent également des perspectives claires quant à des traitements applicables à d’autres pathologies.
Perrine Castets, chercheuse à UniGe et membre du conseil de fondation