In den letzten Jahren haben Forschungsteams in der Schweiz maßgeblich zur Entwicklung mehrerer synergetischer Forschungsrichtungen beigetragen, sodass heute für mehrere Krankheiten klinische Studien durchgeführt werden können.
Insbesondere die von der Schweizerischen Stiftung für Forschung über Muskelkrankheiten (FSRMM) ausgewählten und durch den Téléthon unterstützten Projekte haben ein besseres Verständnis der neuromuskulären Beeinträchtigungen bei mitochondrialen Myopathien, dem Guillain-Barré-Syndrom, der Myasthenia gravis oder tubulären Aggregatmyopathien ermöglicht.
Forschungsteams in Genf, Basel und Lugano haben zudem neue Modelle entwickelt, die die pathologischen Bedingungen bei der Duchenne-Muskeldystrophie oder bestimmten kongenitalen Myopathien nachbilden. Diese Modelle ermöglichen ein besseres Verständnis der Krankheiten und die Durchführung präklinischer Studien. In diesem Zusammenhang haben insbesondere in Genf durchgeführte Arbeiten entscheidende Ergebnisse zur Verbesserung der Regenerationsfähigkeit von Stammzellen im Rahmen der Zelltherapie geliefert.
Reportage über zwei innovative Labore in Basel
Parallel dazu untersuchen mehrere Studien in Zürich und Lausanne die Wirksamkeit von Wirkstoffen zur Eindämmung der pathologischen Mechanismen bei der Duchenne-Muskeldystrophie oder der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Die Forschung zu seltenen Krankheiten erfolgt somit auf vielen Ebenen – bedingt durch die Vielfalt und Komplexität dieser Krankheiten.
Die bedeutenden Fortschritte der letzten Jahre – Ergebnis der Arbeit aller Forschungsteams und ihrer nationalen und internationalen Zusammenarbeit – zeigen sich heute in rund 30 laufenden klinischen Studien mit Schweizer Beteiligung. Auch wenn diese Studien nur einige wenige seltene Krankheiten betreffen, eröffnen sie klare Perspektiven für Behandlungen weiterer Erkrankungen.
Perrine Castets, Forscherin an der Universität Genf und Mitglied des Stiftungsrats